科学文献
收录 NVP-13 研究论文及独立的 TGF-β 生物学研究，并注明研究类型与局限性。
共 12 篇文献
NVP-13 · 临床前研究
在健康非人灵长类动物中，鞘内给药的 NVP-13 降低了中枢神经系统 TGFBR2 的表达，并改变了神经发生微环境的相关指标。该研究并非 ALS 疾病模型，也未检验患者获益。
DOI: 10.1007/s13311-021-01045-2NVP-13 · 临床前研究
报告了在人源神经前体细胞和肺源性细胞模型中降低 TGFBR2 RNA、蛋白及 pSMAD2 的结果。这些细胞实验结果尚不能证明临床安全性或疗效。
DOI: 10.3390/ijms21061952NVP-13 · 非 GLP 猴研究
报告在健康食蟹猴中进行的分阶段、非 GLP 鞘内给药 NVP-13 毒性与药代动力学研究；未检验 ALS 疗效，也不能确立人体安全性。
DOI: 10.3390/app12030973NVP-13 · GLP 猴研究
报告在健康食蟹猴中开展的 13 周 GLP 重复鞘内给药毒性研究。文献标题保留原文；其结果不能确立临床安全性或治疗获益。
DOI: 10.3390/pharmaceutics14010200独立文献 · ALS 小鼠研究
在 SOD1G93A ALS 小鼠中，发病后给予 TGF-β 信号抑制剂延长了生存期。所用干预并非 NVP-13，也不是靶向 TGFBR2 的反义寡核苷酸。
DOI: 10.1016/j.celrep.2015.03.053独立文献 · ALS 小鼠研究
在 ALS 小鼠模型中，早期使用 TGF-β 通路抑制剂卤夫酮延缓病情恶化并延长生存期。卤夫酮不是 NVP-13，也不是选择性靶向 TGFBR2 的反义寡核苷酸。
DOI: 10.1111/jnc.16102独立文献 · 未经同行评审的脑脊液预印本
脑脊液蛋白质组学发现 TGFBR2 随疾病阶段变化，并与较差功能和较长病程相关。仅凭该预印本的文字结果，不能断言 ALS 患者相对对照普遍升高。
DOI: 10.64898/2026.04.13.26350753独立文献 · 肝脏小鼠研究
在 CCl4 小鼠模型中，肝细胞特异性敲除 Tgfbr2 降低了促纤维化标志物并改善肝功能。基因敲除并非 NVP-13 治疗。
DOI: 10.1111/1751-2980.13161独立文献 · 肝脏小鼠研究
在实验性肝损伤小鼠模型中，内皮细胞特异性敲除 Tgfbr2 减轻了纤维化与炎症。这不能确立全身或组织靶向 NVP-13 的作用。
DOI: 10.1111/liv.70227安酷生物与 JLP Health · 靶点发现
安酷生物与 JLP Health 作者利用正向遗传学，在前列腺癌模型中鉴定 ATP1A1 为杠柳苷元的作用靶点。这是与 NVP-13 不同的发现平台研究。
DOI: 10.1038/s41598-024-71722-7独立文献 · 小鼠研究
在小鼠肺损伤模型中，成纤维细胞特异性敲除 Tgfbr2 减轻了纤维化，但加重了早期炎症并提高死亡率。该研究未测试 NVP-13。
DOI: 10.1038/s41586-024-07660-1独立文献 · 综述
综述 TGF-β 信号在肾脏纤维化中的作用，并非 NVP-13 或任何拟议纤维化适应证的原始证据。
DOI: 10.1038/nrneph.2016.48文献标题保留原文。独立研究用于提供生物学背景，不作为安酷生物资助的 NVP-13 研究呈现。