神经退行性疾病
研究神经退行性疾病中的多细胞环境，以 ALS 为主要疾病背景之一。
失调的信号可影响神经环境，包括胶质细胞反应与细胞外基质重塑。NVP-13 的假设考虑了这一更广泛的组织背景，并以 ALS 为主要疾病背景之一。
日本与韩国的独立研究发现，不同的 TGF-β 通路抑制剂可延长 ALS 小鼠模型的生存期。2026 年一项脑脊液蛋白质组学预印本报告了 ALS 中与疾病阶段相关的 TGFBR2 变化。这些研究共同凸显了 TGF-β 通路及其中 TGFBR2 靶点在 ALS 研究中的重要性。我们目前正与齐鲁医院合作，在 ALS 相关模型中研究 NVP-13 的疗效。
暴露、靶点调节和功能获益是不同的问题，各自都需要疾病特异性的证据。
探索 NVP-13 策略NVP-13 / TGFBR2
已发表的 NVP-13 研究显示，其在人源细胞模型中降低 TGFBR2 表达和通路活性，并在健康非人灵长类动物中改变了神经发生微环境指标。我们目前正与齐鲁医院合作，在 ALS 相关模型中研究 NVP-13 的疗效。
公开证据与研发状态NVP-13 · 临床前研究
在健康非人灵长类动物中，鞘内给药的 NVP-13 降低了中枢神经系统 TGFBR2 的表达，并改变了神经发生微环境的相关指标。该研究并非 ALS 疾病模型，也未检验患者获益。
DOI: 10.1007/s13311-021-01045-2NVP-13 · 临床前研究
报告了在人源神经前体细胞和肺源性细胞模型中降低 TGFBR2 RNA、蛋白及 pSMAD2 的结果。这些细胞实验结果尚不能证明临床安全性或疗效。
DOI: 10.3390/ijms21061952NVP-13 · 非 GLP 猴研究
报告在健康食蟹猴中进行的分阶段、非 GLP 鞘内给药 NVP-13 毒性与药代动力学研究；未检验 ALS 疗效，也不能确立人体安全性。
DOI: 10.3390/app12030973NVP-13 · GLP 猴研究
报告在健康食蟹猴中开展的 13 周 GLP 重复鞘内给药毒性研究。文献标题保留原文；其结果不能确立临床安全性或治疗获益。
DOI: 10.3390/pharmaceutics14010200独立文献 · ALS 小鼠研究
在 SOD1G93A ALS 小鼠中，发病后给予 TGF-β 信号抑制剂延长了生存期。所用干预并非 NVP-13，也不是靶向 TGFBR2 的反义寡核苷酸。
DOI: 10.1016/j.celrep.2015.03.053独立文献 · ALS 小鼠研究
在 ALS 小鼠模型中，早期使用 TGF-β 通路抑制剂卤夫酮延缓病情恶化并延长生存期。卤夫酮不是 NVP-13，也不是选择性靶向 TGFBR2 的反义寡核苷酸。
DOI: 10.1111/jnc.16102独立文献 · 未经同行评审的脑脊液预印本
脑脊液蛋白质组学发现 TGFBR2 随疾病阶段变化，并与较差功能和较长病程相关。仅凭该预印本的文字结果，不能断言 ALS 患者相对对照普遍升高。
DOI: 10.64898/2026.04.13.26350753