NVP-13 / TGFBR2
面向复杂
疾病生物学的
精准治疗。
将疾病机制转化为靶向干预。
了解相关生物学神经退行性疾病 / 纤维化概念示意图
01 / 科学焦点
复杂生物学，精准干预切入点。
安酷生物通过将疾病机制转化为靶向干预来开发新型治疗药物，目前项目聚焦于神经退行性疾病和纤维化疾病中的病理性 TGF-β 信号。
了解我们策略背后的生物学疾病机制分子干预转化研究证据
02 / 核心项目
NVP-13.
一种旨在降低 TGFBR2 表达的 LNA 缺口型反义寡核苷酸。
- 靶点
- TGFBR2
- 药物形式
- 反义寡核苷酸
了解 NVP-13
概念示意图03 / 一个项目，两个生物学方向
同一靶点，不同疾病背景
NVP-13 TGFBR2 检验 TGF-β 信号的变化 
概念示意图01 / NVP-13 · 中枢神经系统
神经退行性疾病
在人源神经前体细胞中，NVP-13 降低了 TGFBR2 和作为 TGF-β 信号标志物的 pSMAD2。我们正与齐鲁医院合作研究其在 ALS 中的潜力。
探索中枢神经系统方向
概念示意图02 / NVP-13 · 组织生物学
纤维化
探索持续 TGF-β 信号、基质积累与适应不良的组织修复之间的关系。治疗假设需要在每种疾病背景中分别验证。
探索纤维化方向
概念示意图04 / 发现研究
评估靶点与治疗假设
功能生物学、分子治疗策略评估与转化研究，支撑核心项目周围更广泛的发现研究。
探索我们的发现研究策略| 项目 / 靶点 | 疾病方向 | 公开证据 |
|---|
| NVP-13TGFBR2 · 反义寡核苷酸 | 神经退行性疾病 | 已发表的临床前研究 当前研发阶段的公开表述尚待公司确认。 |
| NVP-13TGFBR2 · 反义寡核苷酸 | 纤维化 | 治疗假设 各适应证的研发状态尚待公司确认。 |
所引文献不能确定目前的 IND、临床试验或监管状态。
2021
NVP-13 · 临床前研究
Peters S, Kuespert S, Wirkert E, et al.
Neurotherapeutics 18, 1963–1979 (2021)
在健康非人灵长类动物中，鞘内给药的 NVP-13 降低了中枢神经系统 TGFBR2 的表达，并改变了神经发生微环境的相关指标。该研究并非 ALS 疾病模型，也未检验患者获益。
DOI: 10.1007/s13311-021-01045-2
